急性骨髓性白血病死亡率高最新口服靶向药物改善生存率减少复发

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香港，中国 - Media OutReach - 2019年2月18日 -

引言

急性骨髓性白血病之所以称为"急性"，是因为在最差情况下，患者可以在短短2个月内失去生命。血液及血液肿瘤科专科医生廖崇瑜解释道，急性骨髓性白血病致命的原因包括：血小板过低导致重要器官出血；以及白细胞异常增生而削弱抵抗力，造成严重感染。最新口服靶向药米哚妥林 (midostaurin)较传统化疗可进一步延长患者中位生存期达4年，为患者带来新希望。

内文

如罹患急性骨髓性白血病 (Acute myeloid leukemia，简称AML)，患者会出现感冒、甚至严重高烧症状，这是由于异常白细胞数量不断上升，患者不能抵御感染所致；同时，又因为血红蛋白和血小板过低，会出现贫血和出血。出血可以非常严重，因为这不仅仅是皮下出血，还可能是足以致命的脑部或肠道出血。这些并发症随时危及性命。患者除了接受化疗外，还需要接受抗感染治疗及血小板输注，必要时医生或会加上靶向药物以穏定病情。

新口服靶向药米哚妥林针对FLT 3阳性患者

廖崇瑜医生指出，急性骨髓性白血病的病因主要是基因突变，而基因突变的类型有很多，其中高达1/3患者的FLT 3基因突变呈阳性，这些患者的病情较FLT 3基因阴性者要严重很多，五年生存率大概只有20%--25% 。此外，长者、骨髓发育不健全或曾接受化疗、长期患病例如糖尿病、血压高、心脏病或肾功能不全，也属高危因素。

急性骨髓性白血病的生存率低，一向只能依赖传统化疗，尤其是FLT 3基因突变患者的死亡风险更高。而首个专门针对FLT 3基因突变的新型口服靶向药米哚妥林已于 2017年面世，并获美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）批准上市。新药打破了廿年来的治疗僵局。国际临床研究数据指出，初发并检出FLT 3阳性基因突变的患者，在传统化疗方案基础上再加入此最新靶向药，中位生存期可延长至74.7个月，而未接受米哚妥林治疗的患者生存期只有25.6个月（即延长了4年零1个月）。同时，米哚妥林可降低22%的死亡风险，以及22%的不良事件（指复发、任何原因导致的死亡、以及未能完全缓解）风险，让患者在病情受控的同时，亦享有良好的生活质量。

无论是否接受骨髓移植都能受惠

FLT 3基因突变阳性的患者属高危群组，需接受异体骨髓移稙以达完全缓解，但廖医生表示，在香港，超过60岁的患者因风险太大不能进行移稙，而且，寻找合适骨髓、等候手术也需要一段时间，故最终只有约半数能接受移植。幸亏临床研究显示，FLT 3基因突变阳性患者无论有否骨髓移植，接受最新靶向药配合传统化疗后也可延长生命。

靶向药有机会出现贫血、白细胞和血小板降低等副作用，廖医生表示大部分血癌患者在化疗后也常有这些状况，而且一般能够控制。因此患者不应因过分忧虑而放弃治疗。